الموافقة على دواء لعلاج مرض مميت
واشنطن العاصمة | رخصت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية Food and Drug Administration (اختصارا: الإدارة FDA) العلاج الأول من نوعه الضمور العضلي نخاعي المنشأ Spinal Muscular Atrophy Spinal muscular atrophy، وهو مرض وراثي من ضعف العضلات التدريجي -الذي في أسوأ أشكاله يقتل الأطفال الرضع أو الصغار. وقد وافقت إدارة الغذاء و الدواء في ديسمبر 2016 على العقار نوسينيرسين Nusinersen، وهو دواء طوَّرته من قبل شركة آيونيس للصيدلانيات Ionis Pharmaceuticals في كارلسباد بكاليفورنيا، ورخص هذا العقار لشركة بيوجين Biogen التي لها مقر في كامبريدج بماساتشوستس، التي ستقوم بتسويق العقار تحت اسم سبينرازا Spinraza. ويعمل هذا العقار المشابه لجزيئات مُتمِّمات التسلسلات الجينية في الحمض النووي الريبي RNA، إذ إنه يعيد إنتاج البروتين الذي يحمي الخلايا العصبية الحركية في الحبل الشوكي وجذع الدماغ (Science, 16 December 2016, p. 1359). والعلماء متحمسون للنتائج مما قد يُبشِّرُ بنجاح الأدوية الأخرى المشابهة لمتمِّمات التسلسلات الجينية في علاج الأمراض العصبية الموروثة الأخرى، مثل مرض هنتنغتون. ويحقن نوسينيرسين في السائل المحيط بالحبل الشوكي، مما يسمح له بتجاوز حاجز الدم في الدماغ. وحاليا، تُقيّم إدارة الأدوية الأوروبية European Medicines Agency (اختصار الوكالة: EMA) احتمال تطبيق المسار المستعجل لتسويق هذا العقار في أوروبا. لكن السعر المقترح من قبل شركة بيوجين للدواء يتراوح بين 625000 و750000 دولار سنويا للمريض الواحد، مما أثار الانتقادات المبكرة والأسئلة حول ما إذا كان التأمين الصحي سيدفع ثمن هذا العقار باهض الثمن.
