العلاج الجيني يعالجُ أمراض الأجنّة وهي في الرحم
تقول سيسيليا جوثيرستروم Cecilia Götherström، من معهد كارولينسكا Karolinska Institute في ستكهولم بالسويد: “نستطيع رؤية وجود كسور في عظام الأجنّة أثناء الحمل في الرحم.” وترأس سيسيليا ما سيصبح أول تجربة في العالم لمعالجة الأجنّة علاجا بالخلايا الجذعيّة في الرحم.
والهدف من ذلك هو تخفيف أعراض، أو حتى علاج، تكوّن العظم الناقص Osteogenesis imperfecta والمعروف بمرض هشاشة العظام. فعظام الأطفال المولودين بهذه الحالة الطبية النادرة تتكسّر بسهولة، وهي ناتجة من وجود جينات معيبة للكولاجين لديهم، وهو البروتين الذي يعزّز ويقوّي العظام في العادة.
وتأمل جوثيرستروم بمنع حدوث هذا قبل ولادة الأطفال، وذلك بحقنهم بخلايا جذعية سليمة مستخرجة من الأنسجة المُتبرّع بها من الأجنة المُجهضّة.
وسيقوم الفريق على وجه التحديد بحقن الخلايا الجذعية الميزنشيمية Mesenchymal stem cells التي ينبغي أن تولِّد عظاما تنتج الكولاجين إنتاجا كاملا. وتقول جوثرستروم: “نأمل بأن تُقيم هذه الخلايا في العظام، وتعمل على بناءها كي تصبح أقوى وتنمو نموًّا أفضل.”
وتضيف قائلة: “نأمل أن نتمكّن من التدخل في القريب العاجل، حتى نتمكّن من علاجهم قبل أن تتطور الكسور وغيرها من الأضرار في الرحم.”
وقد حصل الفريق على موافقة لمعالجة ثلاثين حالة، معظمها ستكون على الأجنّة، وستُحقَن الخلايا الجذعيّة في أورِدة الحبل السري Umbilical veins للأمّهات، بعد نحو عشرين أسبوع من فترة الحمل. وخلال العام الأوّل من ولادتهم، سيتلقّى الأطفال أربعة حقن مُعزِّزة. كما سيُعالجُ عددٌ من الأطفال والرُّضّع أيضا.
وقد عالج الفريقُ عددا من الأطفال بالفعل، وكانت له نتائج واعدة. وستكون التجربة التي ستُجرى في العام المقبل أوّل اختبارٍ للمقاربة باستخدام مجموعة تحكم غير مُعَالجَة Untreated control group، لمعرفة ما إذا كان العلاج يؤدّي بالفعل إلى تحسين صحّة الأطفال المصابين بهذه الحالة.
